Κινέζοι ερευνητές βρίσκουν νέα θεραπεία του HIV

Μία ομάδα ερευνητών του Πανεπιστημίου Επιστήμης και Τεχνολογίας της πόλης Γουχάν (WUST, στα αγγλικά) κατάφερε πρόσφατα να αναπτύξει ένα νέο σύστημα στοχευμένης διανομής που εισάγει μέσα στα κύτταρα εργαλεία γονιδιακής επεξεργασίας, τα οποία εντοπίζουν με ακρίβεια τον ιό HIV και κόβουν το γονιδίωμά του σε τμήματα, επιτυγχάνοντας έτσι μια λειτουργική θεραπεία. Οι τρέχουσες μέθοδοι θεραπείας του HIV περιλαμβάνουν αναδυόμενες προσεγγίσεις όπως η θεραπεία με ανοσοκύτταρα και η γονιδιακή θεραπεία, καθώς και τη συνδυασμένη θεραπεία, που χρησιμοποιείται ευρέως. Ο στόχος αυτής της τελευταίας είναι η καταστολή της ιικής αναπαραγωγής στο μέγιστο δυνατό βαθμό, βελτιώνοντας την ποιότητα ζωής και τα ποσοστά επιβίωσης των ασθενών. Ωστόσο, δεν μπορεί να εξαλείψει τον ιό.

Η θεραπεία με ανοσοκυτταρικά κύτταρα επιτρέπει μόνο τον εντοπισμό και την εξάλειψη των κυττάρων που αναπαράγουν ενεργά τον ιό, αλλά αφήνει ανέπαφα εκείνα που έχουν ήδη μολυνθεί ακόμη και αν είναι αδρανή. Όσον αφορά τις υπάρχουσες γονιδιακές θεραπείες, μεταξύ των οποίων οι θεραπείες που χρησιμοποιούν ιούς συνδεδεμένους με αδενοϊούς ως φορείς, παρουσιάζουν περιορισμούς που εκδηλώνονται με κακή ικανότητα στόχευσης και τοξικότητα, λόγω υπερβολικών δόσεων.

Για τη μελέτη του WUST, τα αποτελέσματα της οποίας έχουν δημοσιευτεί στο περιοδικό Molecular Therapy, μια ομάδα υπό την ηγεσία του Gu Chaojiang ανέπτυξε το σύστημα καθοδηγούμενης διανομής μέσω εξοσωμάτων CRISPR-Cas12a (EMT-Cas12a), βασισμένο σε τροποποιημένα εξοσώματα.

Τα εξοσώματα είναι μικροσκοπικά κυστίδια που εκκρίνονται από τα κύτταρα και μεταφέρουν βιολογικές πληροφορίες όπως πρωτεΐνες και RNA, και λειτουργούν ως αγγελιοφόροι μεταξύ των κυττάρων. Η Cas12a, συχνά ονομαζόμενη ως «γενετικό ψαλίδι», είναι ένα εργαλείο γονιδιακής επεξεργασίας ικανό να κόβει το DNA με ακρίβεια.

Η νέα θεραπεία χρησιμοποιεί εξωσώματα για τη μεταφορά του Cas12a στα κύτταρα, εντοπίζοντας με ακρίβεια τον ιό HIV, συμπεριλαμβανομένου του λανθάνοντος HIV, και διασπά το γονιδίωμά του, επιτυγχάνοντας έτσι μια λειτουργική θεραπεία του AIDS. Προσφέρει πλεονεκτήματα όπως μεγάλη ικανότητα στόχευσης, υψηλό επίπεδο ασφάλειας και δυνατότητα πραγματοποίησης πολλαπλών συνεργατικών κοπών.

Σε πειράματα με ποντίκια που είχαν μολυνθεί από τον HIV και δείγματα αίματος που ελήφθησαν από ασθενείς με AIDS, η θεραπεία απέδειξε ισχυρές ικανότητες αφαίρεσης του ιού και ανοσολογικής ανασύστασης. Σε μια πειραματική ομάδα, καταφέραμε να εξαλείψουμε εντελώς τον ιό σε δύο από τα τρία ποντίκια.

Σύμφωνα με τους ερευνητές, αυτή η μέθοδος έχει περάσει την ιατρική ηθική αξιολόγηση και έχει εισέλθει στο στάδιο της κλινικής έρευνας.